מחקרים

פיתוח של ה-FD-PRO: כלי חדש למדידת התסמינים וההשפעות של מחלת פברי

חוקרים סבורים כי הכלי שפיתחו מסוגל להעריך בצורה טובה את חווית המטופל במחלת פברי

ידוע כי האיסוף השיטתי של תסמינים הספציפיים למחלה והבנת ההשפעות על חייהם של חולים עם מחלת פברי, יכולים להביא לתובנות ייחודיות לגבי חווית המטופל. עם זאת, עדיין אין כלי ספציפי למדידת התסמינים הספציפיים למחלה זו. מטרת החוקרים הייתה לפתח את ה-FD-PROי(Fabry Disease Patient-Reported Outcome).

החוקרים ערכו חיפוש ממוקד בספרות, ראיונות עם מובילי דעה מרכזיים וכן ראיונות למיצוי נושאים עם מטופלים, על מנת לזהות את הסימנים והתסמינים השכיחים ביותר הקשורים למחלת פברי ואת ההשפעה שלהם על חיי היום-יום. כמו כן, החוקרים העריכו באמצעות ראיונות קוגניטיביים את יכולתם של המטופלים להבין את הוראות ה-FD-PRO ולהגיב על הפריטים באב הטיפוס של הכלי.

החוקרים זיהו בעזרת החיפוש הממוקד בספרות סימנים ותסמינים מרכזיים, בתחומים שאושרו בראיונות עם מובילי דעה. בראיונות שערכו עם 37 חולי פברי שקיבלו או לא קיבלו טיפול בעבר, תסמינים של כאבים נוירופתיים (95% מהחולים שקיבלו טיפול, 82% מהחולים שלא קיבלו טיפול), אי סבילות לטמפרטורות (95% בחולים שקיבלו טיפול, 88% בחולים שלא), קשיים באנרגיה (95% מהחולים שקיבלו טיפול, 94% בחולים שלא), פגיעה בראייה/שמיעה (95% מהחולים שקיבלו טיפול, 71% מהחולים שלא) ותסמינים במערכת העיכול (80% מהחולים שקיבלו טיפול, 59% מהחולים שלא), הוזכרו בתדירות הגבוהה ביותר.

החוקרים מצאו כי התוצאות היו דומות בין גברים ונשים, הן בקבוצה שקיבלה טיפול בעבר והן בקבוצה שלא. כמו כן, נמצא כי בעוד שחולים שלא קיבלו טיפול בעבר הביעו באופן כללי פחות תסמינים ותסמינים קלים יותר, בהשוואה לחולים שקיבלו טיפול בעבר, הרכב התסמינים הכולל שדווח בשתי הקבוצות היה דומה. החוקרים דיווחו כי התסמינים החמורים ביותר היו כאבים נוירופתיים, כאבי בטן, כאבים צורבים ועייפות. התסמינים המטרידים ביותר היו כאבי בטן, קשיי נשימה, עייפות, כאבים נוירופתיים ועצירות. לבסוף, החוקרים מצאו כי ההשפעות השכיחות ביותר היו בתחום המגבלות בעבודה/בית הספר, הן בחולים שקיבלו טיפול בעבר והן באלו שלא. הם דיווחו כי ההשפעות בעלות דרגות החומרה הגבוהות ביותר היו מתח, פעילות חוץ מוגבלת ואשמה. ראיונות קוגניטיביים שערכו החוקרים עם 14 חולים שקיבלו או לא קיבלו טיפול בעבר, הביאו לשיפור הפריטים והשפה של ה-FD-PRO.

החוקרים הגיעו למסקנה כי כלי ה-FD-PRO שפיתחו הוא חדש וספציפי למחלה, שמודד את חווית המטופל במחלת פברי. הם סבורים כי כלים כאלה הם בעלי ערך להבנת נטל המחלה בחולי פברי והדגמת ערך הטיפול בניסויים קליניים.

מקור: 

Hamed, A. et al. Orphanet Journal of Rare Diseases 2021; 16; 285. https://doi.org/10.1186/s13023-021-01894-2

נושאים קשורים:  מחקרים,  מחלת פברי,  חווית המטופל,  תסמינים
תגובות